Použití kmenových buněk k léčbě slepoty

Vědci podnikají první velký krok k použití kmenových buněk k nahrazení buněk sítnice ztracených v důsledku degenerativních očních onemocnění, jako je makulární degenerace a retinitis pigmentosa. Podle dnes zveřejněných zjištění dokážou vědci z Washingtonské univerzity v Seattlu spolehlivě vyrobit buňky sítnice z embryonálních kmenových buněk. Vědci nyní implantují buňky slepým zvířatům, aby zjistili, zda buňky mohou obnovit vidění.





Terapie založené na kmenových buňkách by jednoho dne mohly lidem s makulární degenerací nebo jinými onemocněními sítnice zabránit, aby ztratili zrak. (Zdroj: Istockphoto.com/cgouin)

Tato práce je prvním krokem k rekonstituci sítnice, říká Stephen Rose , hlavní výzkumný pracovník nadace Fighting Blindness, neziskové finanční agentury se sídlem v Owings Mills, MD.

Sítnice je vrstva buněk lemující zadní část oka, která obsahuje specializované neurony, známé jako fotoreceptory, pro přeměnu světla na elektrické signály, stejně jako další neurony, známé jako gangliové buňky sítnice, k odesílání těchto zpráv do mozku. U věkem podmíněné makulární degenerace a retinitis pigmentosa fotoreceptory časem degenerují, což vede ke ztrátě zraku.



To jsou nemoci, o kterých si myslíme, že mohou být zaměřeny na kmenové buňky, říká Thomas Reh, vývojový biolog z Washingtonské univerzity, který vedl práci. Pokud dokážeme nahradit fotoreceptory, myslíme si, že můžeme obnovit vidění.

Vědci se po desetiletí pokoušeli transplantovat oční buňky. I když měly určitý úspěch na zvířecích modelech využívajících buňky získané z plodů nebo jiných zdrojů, u lidí došlo k malému pokroku, převážně kvůli nedostatku buněk. Najít fontánový zdroj buněk, který můžete efektivně dostat z láhve a vystříknout někomu do oka, je opravdu správná cesta, říká Raymond Lund, odborník na buňky sítnice z Oregonské zdravotnické a vědecké univerzity v Portlandu, OR.

Generování velkého počtu buněk sítnice z embryonálních kmenových buněk by tento problém mohlo vyřešit. Dosáhnout tohoto úspěchu s lidskými buňkami bylo obtížné – generování každého typu tkáně z kmenových buněk vyžaduje vlastní speciální recept a některé typy buněk je obtížnější vyrobit než jiné. Reh a jeho tým použili podněty z normálního vývoje oka k nalezení jedinečné směsi složek, které spouštějí vývoj buněk sítnice. Klíč, říká Reh, jsou tři proteiny, nazývané růstové faktory, o nichž je známo, že se podílejí na vývoji hlavy a očí.



Podle dokumentu zveřejněného dnes v Proceedings of the National Academy of Sciences , vědci mohou spolehlivě generovat retinální progenitorové buňky, které pak mají schopnost přeměnit se v jakýkoli typ buněk v sítnici, jako jsou fotoreceptory, retinální gangliové buňky nebo jiné buňky. Předběžné výsledky ukazují, že když jsou buňky transplantovány do sítnice buď v misce nebo u živých zvířat, buňky migrují do různých vrstev sítnice a začnou exprimovat proteiny charakteristické pro rezidentní buňky, včetně fotoreceptorů. Vědci také vyvíjejí způsoby, jak efektivně přeměnit progenitorové buňky na fotoreceptory v misce.

Vědci zatím nevědí, zda se buňky mohou skutečně integrovat do komplexních obvodů oka a obnovit vidění, ale první výsledky jsou slibné. Transplantované buňky exprimují mnoho proteinů potřebných k reakci na světlo a vytvářejí nervová spojení, když rostou v misce s jinými buňkami sítnice. Skutečný test však přijde s Rehovými současnými experimenty: transplantace buněk slepým zvířatům. Během příštího roku bychom měli vědět, zda buňky dokážou obnovit vidění, říká Reh.

Jiné skupiny také vyvíjejí terapie kmenovými buňkami pro sítnici. Advanced Cell Technology (ACT), společnost zabývající se biotechnologií kmenových buněk se sídlem v Alamedě, CA, vyvinula způsob, jak přeměnit embryonální kmenové buňky na buňky pigmentového epitelu, další typ buněk ztracený při makulární degeneraci.



Když jsou implantovány do očí zvířecích modelů, buňky chrání před další degenerací fotoreceptorů a zlepšují vidění, říká Robert Lanza, viceprezident pro výzkum a vědecký vývoj v ACT. Společnost plánuje do konce příštího roku požádat Úřad pro potraviny a léčiva o povolení zahájit na lidech pokusy s léčbou, říká.

Odborníci říkají, že práce, jako je Reh's a Lanza's, konečně přináší naději do oblasti výzkumu, která se po léta trápí. Vědci dosáhli určitého úspěchu při transplantaci buněk sítnice z plodů na zvířecích modelech a v současné době probíhá malá klinická studie tohoto typu terapie. Ale logistika používání fetální tkáně má spoustu nejistot a etických problémů a vždy existuje nebezpečí přenosu infekčních agens na hostitele, říká Lund.

Buňky sítnice odvozené z kmenových buněk poskytují mnohem větší a spolehlivější zdroj buněk. Myslím, že buněčné terapie očních chorob se v příštích několika letech skutečně rozběhnou, říká Lund.



Reh a další mají ještě hodně práce, než se terapie degenerace sítnice kmenovými buňkami stane realitou. Například zatím není jasné, zda je lepší implantovat buňky, když jsou ještě v poněkud nediferencovaném stavu, jako jsou progenitorové buňky, nebo zda je lepší buňky přeměnit na fotoreceptory a poté transplantovat. Reh plánuje vyzkoušet obojí.

Obnovení zraku by mohlo být jedním z nejslibnějších časných použití terapií kmenovými buňkami, protože vědci přesně vědí, jaké buňky potřebují nahradit. Vždy čteme, že embryonální buňky vyléčí každou nemoc, říká Lund. Ale v tomto případě jasně pracujeme s myšlenkou, že embryonální kmenové buňky budou mít velmi specifické funkce při onemocnění očí.

skrýt