211service.com
Nové buňky pro pacienty s ALS
Tento týden chirurgové z Emory University v Atlantě implantovali do míchy pacienta druhou dávku nervových buněk, což je součást experimentální léčby zaměřené na zpomalení progrese ALS, neboli Lou Gehrigovy choroby. Pacient, Ted Harada , je letos v létě třetí osobou, která v rámci zkoušky dostala druhou dávku. Články vyrábí společnost se sídlem v Rockville, Maryland, tzv Neuralstem který izoluje kmenové buňky z mozku a míchy potracených plodů. Společnost se se svou platformou buněčné terapie zaměřuje také na další hlavní onemocnění centrálního nervového systému, včetně poranění míchy, ischemické spastické paraplegie, chronické mrtvice a rakoviny mozku.
ALS postupně ničí spojení mezi míchou a motorickými neurony a nakonec pacienty obírá o veškerou schopnost pohybu. Doufáme, že buňky injikované do míchy poskytnou podporu, možná uvolněním růstových faktorů, a zabrání odumírání motorických neuronů. Vyživují umírající motorické neurony zpět ke zdraví nebo je činí zdravějšími a zpomalují degenerativní proces, říká Richard Garr, generální ředitel Neuralstem.
Zjistili jsme, že postup je extrémně bezpečný, říká Eva Feldmanová , neurolog z University of Michigan a hlavní vyšetřovatel studie. Zdá se, že u podskupiny pacientů vidíme, že onemocnění již nepostupuje, ale je příliš brzy na to, abychom věděli, zda je výsledek z tohoto malého počtu pacientů smysluplný, říká.
Při své první operaci dostal Harada 10 injekcí, z nichž každá obsahovala asi 100 000 buněk, do stran spodní části míchy. Po zákroku dokázal hýbat končetinami silou a obratností, která předčila jeho schopnosti před ošetřením. Zatímco někteří pacienti s ALS mohou zaznamenat krátká období malých zlepšení nebo stabilizace, tento stupeň zotavení je neslýchaný. V posledních měsících Harada říká, že jeho schopnosti pomalu upadaly, i když pomalejším tempem než před léčbou.
V proceduře tohoto týdne místo injekce buněk do Haradovy dolní páteře chirurg umístí buňky do jeho horní míchy, oblasti, která drží velké nervové buňky, které řídí dýchání. Protože pacienti s ALS obvykle umírají na zástavu dýchání, vědci doufají, že léčba ochrání motorické neurony v horní části míchy a zabrání nebo zpomalí ztrátu funkce plic.
Neuralstemovy buňky se poněkud liší od typických kmenových buněk v tom, že mají definovaný osud. Odebíráním buněk z plodu v určitém gestačním stádiu společnost generuje buňky, které jsou stále schopné se dělit, ale přeměnit se na určitý typ buněk, jako jsou buňky míchy. Tato jedinečná vlastnost buněk Neuralstem umožňuje společnosti testovat potenciální léky na specifických typech buněk centrálního nervového systému v kultivačních miskách. Společnost v současné době hledá léky, které mohou chránit a vyživovat neurony z hippocampu, části mozku, která je kritická pro vytváření a ukládání vzpomínek.
Další studie ALS, která probíhá na Mayo Clinic, testuje léčbu, která injektuje pacientovy vlastní kmenové buňky izolované z tukové tkáně do jeho míšního moku. Zákrok zatím podstoupili dva pacienti. Stejně jako v případě Emoryho Studie Mayo Clinic je zaměřena na bezpečnost. Ačkoli jsou takové léčby kmenovými buňkami stále zcela nové a přinášejí rizika, zoufalá situace pacientů s ALS posouvá poměr rizika a přínosu. Když máte nemoc, jako je ALS, kde je průměrné přežití dva až tři roky po diagnóze a je rovnoměrně smrtelné, vyšetřovatelé a FDA si myslí, že je etické zkoušet tyto zoufalejší přístupy, které s sebou nesou potenciálně vyšší riziko, říká. Anthony Windebank , neurolog, který vede proces s Mayovou.
Pokud se postup ukáže jako bezpečný, jedním z dalších kroků v oboru by bylo geneticky modifikovat buňky tak, aby produkovaly specifické růstové faktory, které pravděpodobně zabrání smrti motorických neuronů, říká Windebank. Pokud jsou nějaké známky účinnosti těchto přístupů, pak by překlad na kliniku proběhl velmi rychle.