211service.com
Léčba slepoty kmenovými buňkami
Experimentální terapie využívající lidské embryonální kmenové buňky k léčbě degenerativních očních onemocnění se ukázala jako bezpečná a účinná ve studiích na zvířatech a může začít s ranými zkouškami na lidech v příštích několika měsících, pokud obdrží schválení od Food and Drug Administration. Bude-li uděleno schválení, bude terapie druhou léčbou založenou na embryonálních kmenových buňkách, která postoupí do studií na lidech, a poskytne testovací případ pro další aplikace kmenových buněk.
Boj proti ztrátě zraku: Tento mikroskopický snímek ukazuje příčný řez sítnicí krysy s degenerativním očním onemocněním, která obdržela transplantaci buněk sítnice odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk. Střední vrstva skvrnité zeleně představuje několik vrstev fotoreceptorů, které se vyvinuly v reakci na transplantaci. Neléčená zvířata ztratila všechny kromě jediné vrstvy.
Zatímco vědci dosáhli obrovského pokroku pomocí kmenových buněk k léčbě nemocí na zvířecích modelech, testování těchto experimentálních terapií na lidech představuje některé jedinečné výzvy. Jedním z nich je prokázání, že buňky jsou bezpečné: embryonální kmenové buňky, které se mohou vyvinout v jakýkoli typ tkáně v těle, nesou riziko tvorby nádorů. Další výzvou je hrozba imunitního odmítnutí transplantovaných buněk; ve většině případů by zavedení cizích buněk vyžadovalo, aby pacient doživotně užíval silné léky na potlačení imunitního systému, jako je tomu u transplantací orgánů. Z toho důvodu se první terapie kmenovými buňkami zaměřily na oko a nervový systém, takzvaná imunitně privilegovaná místa, která nezaznamenají tuto reakci na cizí buňky. Geron , biotechnologická společnost se sídlem v Menlo Park, CA, získala v lednu schválení FDA pro studii zaměřenou na léčbu pacientů s akutním poraněním míchy buňkami získanými z embryonálních kmenových buněk.
Tato nejnovější léčba očních onemocnění, vyvinutá společností Pokročilá buněčná technologie (ACT) se sídlem ve Worcesteru, MA, využívá lidské embryonální kmenové buňky k opětovnému vytvoření typu buňky v sítnici, která podporuje fotoreceptory potřebné pro vidění. Tyto buňky, nazývané retinální pigmentový epitel (RPE), jsou často prvními, které odumírají při věkem podmíněné makulární degeneraci a dalších očních onemocněních, což následně vede ke ztrátě zraku. Před několika lety vědci zjistili, že lidské embryonální kmenové buňky by mohly být zdrojem RPE buněk a následné studie zjistily, že tyto buňky mohou obnovit vidění u myších modelů makulární degenerace.
V nedávné studii publikované online v časopise Kmenové buňky , výzkumníci z ACT a Oregon Health Sciences University ukazují, že jejich terapie kmenovými buňkami poskytuje dlouhodobý přínos na zvířecích modelech ztráty zraku. Druhý experiment testoval dlouhodobou bezpečnost buněk u myší – což je důležitý požadavek pro přechod k testování na lidech – a nenašel žádný důkaz, že buňky způsobují nádory.
Aby vědci otestovali účinnost buněčných transplantací, injikovali buňky RPE odvozené z linií embryonálních kmenových buněk do očí krys s genetickou vadou v jejich RPE, která způsobuje postupné zhoršování jejich zraku. Po třech měsících měly sítnice léčených potkanů mnohem více fotoreceptorů než sítnice neléčených nemocných potkanů a léčená zvířata dosahovala lepších výsledků ve zrakových testech; jejich výkon v testech se však časem snižoval. Transplantace byly také schopny zlepšit vidění u myšího modelu Stargardtovy choroby, což je vzácné, ale neléčitelné onemocnění, které způsobuje slepotu v raném věku.
Robert Lanza, hlavní vědecký pracovník společnosti ACT, říká, že studie je důležitým krokem k uvedení terapie do klinických studií, protože zahrnuje podrobnější bezpečnostní studie a používá buňky vyrobené za přísných výrobních podmínek, které jsou vyžadovány pro použití u lidí. Aby byla zajištěna kvalita a konzistentnost buněčných terapií, FDA stanovila rozsáhlé pokyny pro přípravu buněk a jejich testování na jakékoli potenciální patogeny způsobující onemocnění. Lanza říká, že po dokončení této a dvou dalších studií na zvířatech podle pokynů bude společnost připravena podat žádost FDA o zahájení klinických zkoušek v nadcházejících měsících.
Lanza věří, že léčba RPE je slibnou ranou aplikací pro terapie embryonálními kmenovými buňkami. Nejen, že se vyhne problému imunitního odmítnutí, ale samotné buňky lze relativně snadno vytvořit, protože embryonální buňky mají tendenci se spontánně diferencovat na buňky RPE a lze je v tomto stavu snadno udržet. Toto je absolutně jedna z perfektních prvních terapií, říká Lanza. ACT se nejprve zaměří na pacienty se Stargardtovou chorobou, což je vzácné onemocnění bez dostupné léčby, které se kvalifikuje pro federální daňové pobídky pro klinické studie. Lanza věří, že terapie bude pravděpodobně fungovat dobře, protože podpůrná tkáň, na kterou se RPE buňky musí připojit, je u těchto pacientů stále neporušená. Další populací pacientů by byli pacienti s věkem podmíněnou makulární degenerací, což je mnohem častější onemocnění, u kterého postupné zhoršování tkáně v sítnici vede ke ztrátě zraku.
Thomas Reh , neurobiolog z University of Washington, který není spojen s ACT, souhlasí s tím, že terapie RPE je slibným kandidátem pro převedení terapií embryonálními kmenovými buňkami na kliniku. Upozorňuje však, že Kmenové buňky studie neposkytuje slam dunk, který očekával, že uvidí. Ačkoli transplantace obnovily zrakovou funkci v oku, přínos nebyl u zvířat vždy zachován.
Reh říká, že tyto experimentální terapie spoléhají na předpoklad, že buňky generované z embryonálních kmenových buněk budou fungovat jako jejich normální protějšky. Ale méně než hvězdné výsledky naznačují, že buňky nemusí představovat přesnou náhradu, říká. Vědci to nebudou vědět jistě, dokud neuvidí, jak si buňky vedou v klinických studiích.