CRISPR se používá k léčbě pacienta s nebezpečným onemocněním krve

Kategorie: Biotechnologie Vyslán 25. února

Švýcarská biotechnologická společnost říká použila CRISPR k léčbě pacienta s beta thalasémií, čímž byla označena inaugurační zkouška technologie úpravy genů prováděná západním farmaceutickým průmyslem.

Léčba: Společnost CRISPR Therapeutics ze švýcarského Zugu tvrdí, že pomocí CRISPR se pokusila vyléčit jediného pacienta z beta thalasémie, nebezpečného krevního onemocnění, které nechává lidi závislé na transfuzích. Vertex Pharmaceuticals z Bostonu toto úsilí sponzoruje.

Problém: Lidé s beta talasémií zdědí defektní kopie genu, který vytváří hemoglobin, molekulu, kterou červené krvinky používají k transportu kyslíku. Tělo každého člověka má však druhou kopii genu – nazývanou fetální hemoglobin –, která se po narození vypne. v klinického hodnocení , vědci používají úpravy CRISPR ve snaze znovu zapnout fetální gen.

Mimo tělo: Léčba zahrnuje odběr kmenových buněk kostní dřeně od pacienta a poté fixaci jejich DNA v laboratoři pomocí CRISPR. Poté jsou buňky reinfundovány do krevního řečiště. Teoreticky by jednorázová léčba mohla vyléčit nemoc, i když je příliš brzy znát výsledek. CRISPR Therapeutics říká, že počká, až uvidí, jak zareaguje její první pacient, než bude léčit více lidí. Společnost také plánuje léčit pacienty se srpkovitou anémií pomocí stejné strategie.

Nejprve reklama? CRISPR Therapeutics a Vertex tvrdí, že jsou prvními společnostmi, které léčí pacienta pomocí CRISPR. Tato technologie však již byla použita v Číně u pacientů s rakovinou, někteří se účastní studií tamními biotechnologickými společnostmi .