Chromozomová léčba

Každá lidská buňka nese 46 chromozomů, obalů DNA a proteinů, které přenášejí geny z generace na generaci, jak se buňky dělí. V poslední době vědci přemýšleli, zda mohou oklamat strojní zařízení buňky vložením syntetického 47. chromozomu vybaveného geny, které si sami vyberou. Dvě společnosti, Athersys v Clevelandu, OH, a Chromos Molecular Systems v Burnaby v Britské Kolumbii, začínají nacházet odpověď; testují umělé chromozomy jako bezpečný a účinný způsob, jak zavést terapeutické geny u pacientů trpících smrtelnými genetickými poruchami.

Doufají, že falešné chromozomy poskytnou životaschopnou alternativu ke konvenční genové terapii, která typicky využívá viry k dodání genových náhrad při léčbě takových onemocnění, jako je hemofilie a cystická fibróza. Malá velikost virů omezuje počet genů, které mohou být dodány, a protože virové proteiny mohou také způsobit nebezpečné imunitní reakce, je tato strategie riskantní. Umělé chromozomy mohou pacienty s genovou terapií těchto problémů ušetřit. Umělý chromozom může nést libovolný počet genů, je ignorován imunitním systémem a funguje nezávisle na ostatních chromozomech, takže tato technika představuje potenciálně odpověď nebo odpověď na tyto výzvy, říká Huntington F. Willard, ředitel Duke University Institute. pro vědy a politiku genomu. Vědci Willard and Athersys vytvořili první umělé chromozomy člověka před pěti lety.

Tento příběh byl součástí našeho vydání z dubna 2003

• Viz zbytek čísla
• předplatit

Nyní se Athersys a Chromos snaží dát Willardovi za pravdu. V pokusech na myších Chromos prokázal, že falešné chromozomy se přenášejí z mateřských buněk na dceřiné buňky během buněčného dělení a z jedné generace na další, jak se zvířata rozmnožují. Nedávno vědci z Chromosu dokázali, že mohou zvýšit počet červených krvinek u myší injekcí buněk, které obsahují umělé chromozomy nesoucí gen pro erytropoeitin, protein, který stimuluje tvorbu krvinek. Pokud podobné konstrukty fungují u lidí, mezi potenciální cíle společnosti patří diabetes, hemofilie a různé metabolické poruchy.

Willard předpokládá, že pokusy na lidech budou rok nebo více v budoucnosti. Ale skeptiků je mnoho. Michle Calos, genetička Stanfordské univerzity, která dříve pracovala s umělými chromozomy, od té doby přesunula své zaměření na jiné metody genové terapie, jako je vkládání terapeutických genů na konkrétní místa na přirozených chromozomech. Calos říká, že si nejsem jistý, že se tento přístup dostane na kliniku, protože si myslím, že by mohly existovat alternativy, které jsou prostě konkurenceschopnější.

skrýt