211service.com
Léčení slepoty u myší
Viry mohou podle nového výzkumu dodávat proteiny citlivé na světlo do specifických buněk v sítnici slepých myší, což umožňuje základní vidění. Ačkoli předchozí studie ukázaly, že proteiny citlivé na světlo mohou být prospěšné, způsoby dodání nebyly pro člověka praktické. Metoda přenosu viru je podobná metodám, které se již používají v lidské genové terapii.
Transformující pohled: Dodání proteinu citlivého na světlo (zvýrazněno zeleně) do specifických buněk v sítnici (zvýrazněno červeně) slepé myši způsobí, že tyto buňky budou citlivé na světlo, čímž se obnoví určité vidění. (Ostatní buňky sítnice se zobrazí modře.)
Nové světlocitlivé proteiny byly aktivní po dobu trvání studie, asi 10 měsíců, což naznačuje, že léčba bude fungovat dlouhodobě. Kromě toho se terapie jevila jako bezpečná; proteiny, které pocházely z řas, zůstaly v oku a nespustily zánět.
Podle mého názoru je největším krokem vpřed v tomto dokumentu použití virových aplikačních technik, stejných aplikačních technik, které by musely být použity, pokud by se tato technika přesunula do lidské léčby, říká Thomas Münch , výzkumník z univerzity v Tübingenu, který se na studii nepodílel, ale provedl podobný výzkum. Nedávné studie genové terapie, které používaly podobné viry k přenosu různých proteinů, ukázaly předběžný úspěch při léčbě vzácné genetické formy slepoty u pacientů. Současný přístup by však mohl být aplikován na mnohem širší skupinu lidí, protože by mohl obnovit světlo- citlivost na sítnici bez ohledu na příčinu degenerace.
Chcete-li obnovit zrak, Alan Horsager , výzkumník z University of Southern California, a spolupracovníci vydělávali na optogenetice, typu genetického inženýrství, díky kterému jsou neurony citlivé na světlo. Použili speciálně navržený virus k dodání četných kopií genu, který vytváří protein zvaný channelrhodopsin do oka. Protein tvoří kanál, který sedí na buněčné membráně a otevírá se, když je vystaven světlu. Pozitivně nabité ionty se pak vrhnou do buňky a spustí elektrickou zprávu, která se přenese do dalších buněk v sítnici.
Gen byl upraven tak, že se stal aktivním pouze ve specifických buňkách sítnice nazývaných bipolární buňky. U zdravého oka jsou tyto buňky aktivovány, když sousední fotoreceptorové buňky detekují světlo. Vědci doufají, že to, že bipolární buňky přímo reagují na světlo v oku postiženém degenerativními chorobami sítnice, jako je retinitis pigmentosa nebo makulární degenerace, by mohlo umožnit změněným buňkám nahradit fotoreceptory, které odumřely. Horsager spoluzaložil startup s názvem Eos Neuroscience , spolu s neurovědcem z MIT Edem Boydenem, aby tento přístup komercializovali.
Optogenetický přístup je koncepčně podobný retinální protéze, ve které implantované elektrody stimulují sítnici v reakci na světlo zachycené kamerou. (Jedno takové zařízení bylo nedávno schváleno pro klinické použití v Evropě.) Vědci však tvrdí, že obnovení citlivosti jednotlivých buněk sítnice na světlo by mělo umožnit jemnější vidění než přímá elektrická stimulace, která aktivuje mnoho buněk současně. Ačkoli je sítnice poměrně tenký a malý kousek mozkové tkáně, je extrémně složitá, říká Horsager. Pokud se chystáme propojit s tkání, chceme to udělat přesně podle obvodu.
Při testu ve vodním bludišti, ve kterém byl správný směr plavání osvětlen světlem, našla léčená zvířata únikovou cestu mnohem rychleji než jejich neošetřené protějšky. Ve velmi jasném světle si vedly téměř stejně dobře jako normální myši. Výzkum byl zveřejněno online minulý týden v deníku Molekulární terapie .
I když jsou nálezy slibné, zatím není jasné, v jakém rozlišení zvířata vidí. Tento úkol vyžaduje spíše obecné snímání světla než jemnou detekci. Horsager předpovídá, že lidský pacient, kterému by byla poskytnuta podobná léčba, by byl schopen chodit venku a doufejme, že do určité míry bude vnímat světlo a orientovat se v prostředí.
Před zahájením klinických studií plánují vědci s terapií dále pracovat. Zkoumají další proteiny, které by mohly poskytnout větší citlivost na světlo, a také proteiny, které by vypnuly aktivitu v jiné podskupině buněk v sítnici. Schopnost zapnout některé buňky a jiné vypnout v reakci na světlo by teoreticky zorganizovala reakci, která je více podobná normálně fungující sítnici. Vzhledem k tomu, že světelné signály procházejí významným zpracováním v okruzích sítnice, než jsou přeneseny do mozku, čím přesněji vědci dokážou napodobit aktivitu v neporušené sítnici, tím lepší bude pravděpodobně výsledné vidění.