Léčba míchy v Číně

Rostoucí počet pacientů míří do Číny za experimentálními terapiemi, jako jsou transplantace buněk k léčbě poranění míchy a dalších nemocí. Vědci v oboru však tento trend ostře kritizují a tvrdí, že tyto terapie jsou nákladné, neprokázané a potenciálně nebezpečné (viz Problematický Dr. Huang Hongyun, leden 2005).

Nyní Moudrý mladý , mezinárodně uznávaný odborník na poranění míchy, si klade za cíl řešit některé problémy spojené s testy na lidech zahrnujících experimentální terapie. Je v čele a nový projekt k provádění přísných klinických studií v Číně a vytvořila síť čínských nemocnic k testování nových způsobů léčby poranění míchy.

Young, neurolog a ředitel Rutgers University W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience v Piscataway, New Jersey, říká, že dostupnost obrovské čínské populace drasticky urychlí proces klinických zkoušek, což umožní rychlejší a levnější testování nových terapií. Doufá, že tato síť nakonec poskytne testovací místo pro velké farmaceutické společnosti s novými způsoby léčby poranění míchy.

Počet potenciálních nových terapií poranění míchy v posledních několika letech rozkvetl – na zvířecích modelech bylo prokázáno, že desítky léčebných postupů regenerují míchu. Ale bezpečné testování těchto terapií je výzva. Jednak je poranění míchy komplexní problém; pacienti si často zachovávají částečnou motorickou nebo senzorickou schopnost a po úrazu mohou spontánně obnovit určitou pohyblivost.

Něco jako krevní tlak lze snadno zhodnotit v klinické studii – pilulka ho buď sníží, nebo ne, říká John Ditunno , odborník na poranění míchy z Thomas Jefferson University ve Philadelphii. Výzvou při poranění míchy je však to, že se díváte na schopnost člověka fungovat v reálném životě. To je velmi složité.

Klinické testování také vyžaduje mnoho pacientů. S pouze asi 10 000 poraněními míchy ve Spojených státech každý rok je nábor pro studii bolestivě pomalý. Zkoušky pro léčbu poranění míchy ve Spojených státech byly zdržovány po léta kvůli pomalému náboru. Výsledkem je, že frustrovaní pacienti, povzbuzení úspěšnými experimentálními terapiemi neschválenými ve Spojených státech, začali cestovat do zámoří, aby získali přístup k těmto způsobům léčby.

Jedním z nejznámějších praktiků provádějících takové léčby je Hongyun Huang, kontroverzní čínský neurochirurg, který transplantoval asi 600 pacientům buňky čichového obalu, což je typ buněk, které mohou pomoci regenerovat neurony.

Mnoho odborníků tvrdí, že tyto terapie, které mohou stát desítky tisíc dolarů, nebyly dostatečně testovány. Neexistují žádné kontroly, žádný dobře definovaný protokol pro následné sledování po proceduře, říká James host , neurochirurg a výzkumník v oblasti míchy s The Miami Project to Cure Paralysis. Host dříve navštívil Huangovu nemocnici a minulý měsíc byl spoluautorem kritiky léčby pro vědecký časopis. Existuje relativně málo údajů o tom, jaké implantáty jsou, jaké jsou komplikace nebo jaké jsou výsledky, říká.

Podle Younga, který Huanga školil, když byl postdoktorandem na Rutgersově univerzitě, počínaje koncem 90. let, je tento nedostatek sledování příznačný pro lékařskou kulturu v Číně. Část problému v Číně spočívá v tom, že neexistuje žádný systém sledování, říká Young. Když pacient opustí nemocnici, [nemocnice] nemá prostředky, aby přiměla pacienta, aby se vrátil.

Young se snaží tuto praxi změnit pomocí své sítě klinických studií, která má nyní 17 zúčastněných center na čínské pevnině a v Hongkongu, a plánuje zahájit první klinickou studii v červnu.

Síť sponzorovala školení pro čínské lékaře zapojené do zkoušek, na kterých američtí experti učili standardizované postupy pro hodnocení poranění míchy. Měření výsledku je vždy nejdůležitější, říká Johan Karlberg, ředitel společnosti Centrum klinických studií na University of Hong Kong, která má rozsáhlé zkušenosti s prováděním klinických studií a bude dohlížet na projekty sítě.

V září vědci plánují zahájit placebem kontrolovanou studii s lithiem, u kterého bylo prokázáno, že zvyšuje buněčný růst a přežití na zvířecích modelech. Dalším krokem, pokud dostanou povolení, bude test kmenových buněk získaných z pupečníkové krve transplantovaných 300 pacientům s chronickým poraněním míchy. Young říká, že cílem je zaregistrovat zkoušky v Číně i ve Spojených státech.

Touto první zkouškou chceme prokázat koncept, že můžeme za dva roky převést terapii z preklinické fáze do [posledních klinických studií] – což je velmi rychlé – a udělat ji levněji, rychleji a lépe než kdokoli jiný. jinak, říká Young. Doufám, že jakmile zavedeme tento koncept, může přijít společnost se slibnou terapií a získat definitivní odpověď za dva roky...za 20 milionů dolarů nebo méně. (Young odhaduje, že síť může provádět zkoušky za přibližně 20 000 USD na pacienta na operaci a hospitalizaci, ve srovnání s přibližně 100 000 USD za podobnou zkoušku v USA.)

Tato síť má větší kapacitu než jakákoli jiná síť na světě, říká Young. Kdybychom chtěli, mohli bychom testovat 6000 pacientů ročně. Kapacita však bude záviset i na financování, říká. Síť se zatím z velké části spoléhá na získávání finančních prostředků a stále musí získat značné množství peněz na zaplacení prvního kola zkoušek.

Pravděpodobně není nikdo kvalifikovanější než [Young], aby o tom přemýšlel, říká Guest. Ale může být obtížné dosáhnout toho, aby různá zúčastněná centra, která mají velmi rozdílné úrovně odbornosti, fungovala na stejné úrovni, říká. Půjde o spojenectví mezi některými silnými, dobře financovanými centry a dalšími centry, která mají problémy a jsou nedostatečně financovaná, takže zda to bude fungovat, se teprve uvidí, říká Guest.

Navíc síť nemusí být schopna zapsat tolik pacientů, jak se předpokládalo, říká John Steeves , odborník na poranění míchy z University of British Columbia. Lidé si myslí, že síť klinických studií v Číně by měla obrovskou kapacitu vzhledem k počtu obyvatel Číny, říká. Kapacita systému zdravotní péče v Číně však nemusí nutně odpovídat počtu obyvatel, takže schopnost pokusu přilákat vhodný počet kandidátů je omezena stávajícím systémem zdravotní péče.

Youngova síť je součástí širšího posunu v Číně, která si v posledních letech získala pozornost farmaceutického průmyslu. Kultura klinických studií se rychle mění, říká Karlberg z University of Hong Kong. Čína se rychle posouvá do globálního vývoje léků a farmacie hledí na rostoucí trh v Číně.

Tento nový zájem by mohl přinést své vlastní překážky. Čínský systém regulace léků se vyvinul v reakci na mezinárodní pozornost – země má nyní přísné předpisy upravující klinické studie a proces povolování, který je zdlouhavější než ve Spojených státech.

Ve Spojených státech se již pacienti dožadují účasti na čínských studiích. Mladí moderátoři a webová stránka pro pacienty s poraněním míchy a jejich rodiny a říká, že poslední otázkou číslo jedna bylo, jak se těchto studií zúčastnit. (Web má také sekci, kde lidé, kteří odjeli do zámoří za experimentální léčbou, zaznamenávají své zkušenosti, dobré i špatné.)

Young říká, že američtí pacienti budou mít nárok na testy. Budou však muset odcestovat do Číny na operaci a být k dispozici pro následné vyšetření šest týdnů, šest měsíců a rok po léčbě. I když nebudou muset platit za proceduru, museli by platit za jakoukoli péči, která je nad rámec péče poskytované čínským pacientům, říká Young. Jak vysvětluje, nemocniční péče je v Číně jiná než ve Spojených státech, kde se o pacienty na odděleních často starají spíše čínské rodiny než sestry.

A co pacienti, kteří touží zjistit, zda kontroverzní léčba Hongyun Huang opravdu funguje? Young říká, že síť zatím nemá v plánu testovat buněčnou transplantační terapii, kterou používal jeho bývalý student.

Obrázek domovské stránky s laskavým svolením Rutgers University. Wise Young, odborník na poranění míchy na univerzitě.

skrýt