211service.com
Cena RNAi
Jen osm let po jejich referátu z roku 1998 Příroda oznámili objev RNA interference (RNAi), při níž se k umlčení genů používá dvouvláknová RNA, se Andrew Fire a Craig Mello probudili v časných ranních hodinách 2. října se zprávou, že v roce 2006 obdrželi Nobelovu cenu. Cena ve fyziologii nebo medicíně. Tak krátká doba mezi objevem a cenou často znamená důležitost nálezu: trvalo pouhých devět let, než Watson a Crick získali Nobelovu cenu za objev struktury DNA. Důvěra Nobelova shromáždění v důležitost RNAi je zřejmá.
Ilustrace Eric Hanson
Počáteční experiment Firea a Mella, který ukázal, že dvouvláknová RNA vstřikovaná do červů by umlčela gen s odpovídající sekvencí, byl výzvou do laboratoří po celém světě a oznámil novou metodu zkoumání genových funkcí. Po počátečním objevu další laboratoře ukázaly, že malé dvouvláknové RNA mohou být použity k selektivnímu umlčení genů v lidských buňkách, což poskytuje velmi vyhledávaný obecný přístup ke zkoumání funkcí všech 21 000 lidských genů.
Tento příběh byl součástí našeho vydání z listopadu 2006
- Viz zbytek čísla
- předplatit
Za posledních pět let věda o RNAi pokročila ve výzkumu téměř ve všech oblastech lidské biologie, včetně práce na rakovině, obezitě a autoimunitních onemocněních. Několik biotechnologických organizací vyvíjí terapeutika typu RNAi k umlčení genů, které způsobují onemocnění: léky, které léčí makulární degeneraci, hlavní příčinu slepoty, a respirační syncyciální virus, který je příčinou úmrtí předčasně narozených novorozenců, jsou již v klinických studiích. Vzhledem k tomu, že tato technologie může teoreticky umlčet jakýkoli gen, mohla by umožnit novou kategorii terapeutik podobnou šířkou jako třída monoklonálních protilátek, které nyní představují miliardy dolarů v prodeji biotechnologií.
RNAi také vyvolala překvapivý poznatek, že malé RNA by mohly být klíčovým regulátorem genové exprese. Jiní vědci následně skutečně objevili, že geny kódující malé RNA jsou běžné; v lidských buňkách jich je přibližně 300 až 500. Ty se nyní nazývají mikroRNA geny a je známo, že ovlivňují expresi nejméně čtvrtiny všech lidských genů. Toto je nově objevená úroveň molekulární kontroly. Změny v kontrole pomocí mikroRNA jsou nyní spojeny s mnoha nemocemi a předmět se teprve začal zkoumat.
Studium malých RNA je stále v plenkách. Ve skutečnosti byla letos v létě v zárodečné linii obratlovců objevena rodina malých RNA, nazývaných piRNA; je to nový vědní obor. Učebnice buněčné biologie se doslova přepisují.
Phillip Sharp, profesor institutu MIT a laureát Nobelovy ceny z roku 1993, je spoluzakladatelem společnosti Alnylam Pharmaceuticals, která vyvíjí léky založené na RNAi. Je také spoluzakladatelem společnosti Biogen. Letošní laureát Nobelovy ceny Andrew Fire získal doktorát na MIT v roce 1983, kdy pracoval v Sharpově laboratoři.