211service.com
Dva pacienti podstupují léčbu slepoty kmenových buněk
Ve snaze využít potenciál embryonálních kmenových buněk chirurgové v Kalifornii implantovali v laboratoři vypěstované retinální buňky do očí dvou pacientů, kteří oslepli v důsledku makulární degenerace.
Otvírák očí: Snímek sítnice potkana z konfokálního mikroskopu po injekci lidských buněk pigmentového epitelu sítnice.
Postupy byly provedeny v úterý do Steven Schwartz , vedoucí divize sítnice na Jules Stein Eye Institute na University of California, Los Angeles. Byly financovány z Pokročilá buněčná technologie , biotechnologická společnost s laboratořemi v Marlborough ve státě Massachusetts, která nedávno získala souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv k testování léčby u 24 pacientů trpících buď suchou pokročilou makulární degenerací, nebo juvenilní formou onemocnění známé jako Stargardt's.
Dva pacienti, jejichž jména nebyla zveřejněna, patří mezi první dobrovolníky, kteří kdy dostali léčbu vytvořenou pomocí embryonálních kmenových buněk. V loňském roce zahájila další biotechnologická společnost Geron malou studii využívající kmenové buňky ve snaze opravit poranění míchy.
Výzkumníci vidí začátek druhé sady testů, slepotu, jako důležitý mezník pro oblast kmenových buněk. Je to také významný krok pro Advanced Cell, malou firmu, která je již dlouho v centru sporů o kmenových buňkách. Demonstranti proti potratům jednou protestovali mimo společnost a investoři měli strach. Společnost dvakrát propustila téměř všechny své zaměstnance, když její bankovní účty dosáhly nuly.
Věci byly šílené po dlouhou dobu, říká Robert Lanza , lékařský ředitel společnosti Advanced Cell a jeden z 22 zaměstnanců na plný úvazek. Časy se opravdu změnily. Pole je nyní mnohem krotčí.
Zahájení klinických zkoušek pravděpodobně vzbudí mezi investory naděje na velkou výplatu. Pokročilé buňky tržní cena za poslední rok vzrostla o 170 procent, což firmu ocenilo na 285 milionů dolarů na základě úterní ceny akcií. Investoři doufají, že v případě úspěchu terapie by mohla mít hodnotu několika miliard. Téměř 10 milionů Američanů trpí nějakou formou makulární degenerace.
Dosud však výzkum embryonálních kmenových buněk prohrál. Společnost Advanced Cell zaznamenala od svého založení v polovině 90. let ztráty více než 180 milionů dolarů. V posledních letech rozprodala programy pro klonování dobytka a opustila kontroverzní snahy o klonování lidských embryí ve prospěch užšího přístupu.
Jsme nadšeni z této léčby, protože si myslíme, že má potenciál zpomalit progresi onemocnění, řekl Steve Rose, vedoucí výzkumu Nadace bojující se slepotou , nezisková organizace, která investovala asi 2 miliony dolarů do raného testování léčby na zvířatech, ale již se přímo neúčastní. Tato společnost měla své vzestupy a pády a jsem opravdu rád, že se dostali na kliniku. Drželi jsme palce.
Během nedávné návštěvy v laboratořích společnosti Advanced Cell upravil výzkumný technik mikroskop, aby ukázal hlavní produkt společnosti: krychlové buňky pigmentového epitelu sítnice rostoucí v Petriho misce. Některé byly průsvitné, zatímco jiné již měly nahnědlé zbarvení zralé buňky. (Pigment pohlcuje rozptýlené světlo v oku a působí jako jakýsi štít proti oslnění.)
Tyto retinální buňky jsou typem, který je zabíjen při makulární degeneraci, což nakonec vede ke smrti fotoreceptorů a postupné ztrátě centrálního vidění. Advanced Cell věří, že injekce nových, v laboratoři vypěstovaných buněk do oka může tento stav vyléčit.
Embryonální kmenové buňky mohou růst do jakéhokoli jiného typu lidské tkáně. To je důvod, proč byly nabízeny jako potenciální lék na vše od Alzheimerovy choroby po alopecii. Realita je ale taková, že aplikace budou pravděpodobně mnohem omezenější, alespoň v blízké budoucnosti, věří Lanza.
Není například náhoda, že obě rané studie terapií embryonálními kmenovými buňkami – ty Geronovy a Advanced Cell – zahrnovaly buňky nervového systému. Důvodem je, že embryonální kmenové buňky přirozeně chtějí vytvořit neuroektoderm, buněčnou linii v embryu, která tvoří nervový systém.
Embryonální kmenové buňky mají vlastní mysl a chtějí dělat určité věci, říká Lanza. Snahy o produkci jiných typů buněk, jako jsou jaterní buňky, se ukázaly mnohem obtížnější, říká.
Další překážkou, která není vždy plně zohledněna, je imunitní odmítnutí. Mnozí navrhli, že by embryonální kmenové buňky mohly vyléčit diabetes 1. typu, pokud by vědci mohli transplantovat buňky ostrůvků vypěstované v laboratoři. Ale taková léčba by mohla vyžadovat silné léky potlačující imunitu, jejichž vedlejší účinky, jako je infekce a rakovina, mohou být stejně špatné jako nemoc, kterou mají léčit, nebo ještě horší.
Lanza říká, že to je důvod, proč se všechny rané testy embryonálních kmenových buněk zaměřují na oblasti těla, jako je páteř, mozek a části oka, kde je obrana těla proti vetřelcům alespoň částečně blokována fenoménem známým jako imunitní privilegia. . Příroda musí spolupracovat, říká Lanza. To je důvod, proč mnoho společností skončilo, a my ne.